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患者死亡!辉瑞公司基因疗法被FDA叫停

2021-12-25 23:08:54 作者:时不我予 浏览次数:19 字号: T T T

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日前,美国食品药品监督管理局叫停辉瑞公司正在进行的有关杜氏肌营养不良症的基因治疗候选药物——PF-06939926的Ib期临床试验。

此前,辉瑞公司承认在该临床试验中一名年轻男性患者死亡。

该临床试验旨在评估一次静脉输注PF-06939926对患有杜氏肌营养不良症患者的安全性和耐受性。

遗憾的是,该名患者的死亡表明这项试验可能存在此前未被查明的潜在风险。辉瑞公司发表声明称,目前已暂停该临床试验,并将与独立的外部数据监测委员会一起审查数据。

杜氏肌肉营养不良症,是一种X染色体隐性遗传病,因此患者多为男性。据统计 ,全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人里患此病。

患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力,导致不便行走。通常在12岁时失去行走能力,在青春期开始出现心脏和呼吸无力,并导致严重并发症,通常在20岁-30岁因呼吸衰竭而死亡。

杜氏肌营养不良症是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因突变,导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白,患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代。

Dystrophin基因非常大,有多达79个外显子,因此,直接递送正确编码的全长 Dystrophin基因进行基因治疗的方式行不通。

目前有两种基因治疗策略:

一种是对 Dystrophin基因的DNA或mRNA进行编辑,直接跳过有突变位点的外显子,也就是所谓的“外显子跳跃”;

另一种是提取 Dystrophin基因的一部分,创建一个 迷你抗肌萎缩蛋白,其仍能发挥作用,且足够小,可以使用AAV病毒进行递送。

辉瑞公司研发的PF-06939926,就是选择了第二种策略,以重组腺相关病毒9型作为递送载体,来递送 Mini-Dystrophin基因。

基因治疗的安全问题

基因治疗自诞生以来,安全性一直备受关注。

今年9月份, 安斯泰来的治疗 X连锁肌管肌病的AAV基因疗法AT132在临床试验中导致了第四名患者死亡。前三名死亡的患者接受的是高剂量给药,而这第四名死亡的患者接受的是低剂量给药。

此次在辉瑞公司的治疗DMD的临床试验中死亡的患者也是在低剂量组,这提示了AAV基因治疗时低剂量也可能出现严重的安全性问题。

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